药明康德新药获FDA确认可提交新NDA

1评论 2017-07-17 10:39:25 来源:智通财经网 这只股身材相貌都一级棒!

  智通财经17日讯,药明生物(02269)母公司药明康德集团合作伙伴Amicus Therapeutics公司宣布,计划在2017年第四季度向美国FDA提交新的药物申请(NDA),使用口服型精准医疗药物migalastat治疗法布里病(Fabry disease)。

  法布里病是一种遗传性溶酶体贮积病,由编码α-半乳糖苷酶A(α-Gal A)的GLA基因突变而引起的。α-Gal A的主要生物学功能是降解溶酶体中的特异性脂质,包括球三叶神经酰胺(GL-3,或被称为Gb3)。降低或缺失的α-GalA活性水平导致GL-3在受影响的机体组织中积累,包括中枢神经系统、心脏、肾脏和皮肤。研究发现GL-3的进行性积累与法布里病的发病率和死亡相关联,导致幼小年龄就开始的疼痛、肾衰竭、心脏病和中风等一系列症状。

  据了解,Amicus Therapeutics是全球领先的生物技术公司之一,耕耘于罕见疾病治疗领域。该公司拥有强大的先进疗法,可用于广泛的人类遗传性疾病。Amicus的主要开发项目包括针对法布里病的单一疗法小分子药物伴侣migalastat,以及治疗Epidermolysis Bullosa病、Pompe病等其它罕见毁灭性疾病的小分子候选药物。

  Migalastat旨在治疗具有易感型遗传突变(amenable mutation)的法布里病患者。基于专有的体外测定法,易感型遗传突变是对migalastat治疗有反应的突变。该精准医疗药物通过稳定身体自身的功能失调酶蛋白,因此可以清除具有易感突变患者体内累积的疾病源底物(GL-3)。据Amicus公司估计,全球范围内约35%-50%的法布里患者可能具有上述易感遗传突变。

  此外,欧盟委员会(EC)已经批准了migalastat,以商品名Galafold?作为成年人和16岁以下青少年的一线长期治疗方案,他们经确诊患有法布里病并具有易感型突变。Migalastat在瑞士和以色列等国家也得到了获批。日本、加拿大和澳大利亚正在对其监管申请进行审评。

  目前,Amicus正在根据H部分条款(Subpart H)准备新的NDA提交,其中规定可能获得加速批准(accelerated aPProval)。Amicus打算将migalastat有效减少致病底物(GL-3)数据,以及已完成临床研究中的总数据打包,用于此次NDA提交。之前,FDA曾要求过开展评估胃肠道(GI)症状的临床试验,现在该监管机构已不再要求这一额外3期研究。

责任编辑:Robot RF13015
快来分享:
评论 已有 0 条评论
精彩推荐
收评:港股恒生指数涨0.05% 石油股领涨蓝筹

2017-09-26 16:14:42来源:金融界网站

泰山石化(01192)于华南石化交易中心的70%股权被冻结

2017-09-26 23:00:56来源:智通财经网

郑州银行(06196)获中证监批准发行不超过8000万股优先股

2017-09-26 22:45:46来源:智通财经网

嘉年华国际(00996)拟斥资2.45亿加元收购加拿大温哥华市中心物业

2017-09-26 22:53:17来源:智通财经网

悦达矿业(00629)附属订立保理合同

2017-09-26 22:42:11来源:智通财经网

联合医务(00722)公司拥有人应占年度溢利同比增长5.6倍 每股派息2.2港仙

2017-09-26 23:11:04来源:智通财经网

重庆机电(02722)获母公司置入智能制造公司及装备研究院

2017-09-26 23:12:45来源:智通财经网

恒大健康(00708)6300万港元出售新传媒集团90.01%的股权

2017-09-26 22:54:44来源:智通财经网

恒和集团(00513)扭亏为盈 全年净赚9830.6万港元

2017-09-26 23:18:19来源:智通财经网

丝路能源(08250)2017财年亏损增加7.83%至1.40亿港元

2017-09-26 23:25:00来源:智通财经网

天溢森美(00756)2017财年净利润增7.3%至6748.3万元

2017-09-26 22:35:29来源:智通财经网

第一上海叶尚志:市场信心出现弱化转差 27400是最后防线

2017-09-26 08:06:46来源:中金在线香港特约

中国央行公开市场今日净回笼800亿

2017-09-25 09:24:13来源:财华网

摩通:比亚迪(01211.HK)推新车型或成「销量杀手」 重申目标价100元

2017-09-26 14:32:00来源:阿思达克财经网

登陆A股IPO短期无望 H股地方银行集体“补血”

2017-09-26 01:09:30来源:证券日报

刘兆祥:失守三个支持  

2017-09-25 17:05:20来源:中金在线香港特约

中国人保回归A股新进展:保监会批覆新章程

2017-09-23 15:53:04来源:财华网

耀才证券陈伟聪﹕恒指较关键的支持位退至27000点关口

2017-09-26 09:21:31来源:中金在线香港特约

六福金融:重磅股回吐 28000得而复失

2017-08-29 10:51:16来源:中金在线香港特约

九号运通(00009)上半年亏损增加7.14倍至2.21亿港元

2017-08-29 20:44:07来源:智通财经网

加载更多

更多>> 以下为您的最近访问股
投资内参
资金流向马上开户

资金查询:

证券名称最新价格涨跌幅净流入金额(万)
京东方A4.174.51%117748.75
盐湖股份20.0210.00%102660.52
东旭光电11.334.52%76552.90
鲁西化工10.929.97%72348.47
    全网|财经|股票|理财 24小时点击排行
    研报评级

    资金查询:

    更多>>
    股票简称投资评级最新价目标价
    上海环境买入25.5232.00
    大禹节水买入8.0511.80
    恒瑞医药买入54.1461.00
    东方明珠买入21.1024.40