诺华制药(NVS.US)新型镰状细胞药物获FDA批准,有望于未来几周内上市

  智通财经APP获悉,诺华制药(NVS.US)宣布,用于治疗镰状细胞疾病的新药物Adakveo获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,并有望在未来几周内上市。

  在获得FDA批准之前,一项涉及198名镰状细胞患者、为期52周的临床试验显示,每4周静脉注射一次该药,患者的疼痛次数减少了45%。证明使用该药物治疗可以显著减少镰状细胞患者的疼痛。

  在实验中,McEver开发了一种抗体来阻断P-选择素的作用,该选择素被认为是引起镰状细胞病人疼痛的始作俑者。为探索临床应用,McEver帮助创建了一家位于俄克拉荷马州的生物技术公司Selexys,该公司对抗体进行了微调,并开发出一种实验性药物。

  基于上述试验结果,诺华制药收购了Selexys公司及其药物——Adakveo 。

  镰状细胞病是一种遗传性血红蛋白分子功能紊乱疾患,当血红蛋白分子暴露在各种环境中,红细胞血红蛋白发生聚合,扭曲变形成镰状。这些细胞堆积在血管内,导致炎症和难以忍受的疼痛。在某些情况下会导致器官损伤、中风甚至死亡。

  该疾病在非洲血统中最为常见。据卫生当局估计,全球有100万以上的人患有镰状细胞病,其中就有约10万美国人。“我为镰状细胞病人做过治疗,他们十分痛苦,”血液学家兼OMRF研究副总裁McEver表示,“每个医生、每个科学家都有一个梦想,就是为病人做一些事情。”

责任编辑:Robot RF13015
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